一、谋划十五五重点方向

2025年10月20日至23日，中国共产党第二十届中央委员会第四次全体会议在北京召开，审议通过了《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十五个五年规划的建议》，为十五五期间医药领域的发展指明了方向。医药领域重点提及实施新技术新产品新场景大规模应用示范行动，加快新兴产业规模化发展。前瞻布局未来产业，探索多元技术路线、典型应用场景、可行商业模式、市场监管规则，推动生物制造、脑机接口等成为新的经济增长点。建设开放共享安全的全国一体化数据市场，实施人工智能+行动，加强人工智能同产业发展、民生保障等相结合。健全多层次医疗保障体系，推进基本医疗保险省级统筹，优化药品集采、医保支付和结余资金使用政策。发挥各类商业保险补充保障作用。加快建设健康中国。健全医疗、医保、医药协同发展和治理机制，促进分级诊疗；实施医疗卫生强基工程；加强慢性病综合防控；推进中医药传承创新，促进中西医结合。支持创新药和医疗器械发展。发展医育、医养结合服务。积极开发老年人力资源，发展银发经济。

在中药质量提升方面，2025年11月，国家中医药管理局印发《中医药国家（行业）标准管理办法》。《办法》在多个方面进行了显著优化与升级，旨在全面强化中医药标准的规范管理，提升标准质量，并推动其有效实施，侧重于中医药服务、技术操作、临床诊疗及行业管理等方面的规范化、标准化。与去年发布的《中药标准管理专门规定》构成了中医药领域更为完善的标准管理体系。2025年10月，《国家药监局国家卫生健康委国家中医药局关于进一步推进药品上市许可持有人加快开展中药注射剂上市后研究和评价工作的公告（征求意见稿）》发布，拟对2019年新修订药品管理法实施前已上市的中药注射剂，按照不同情形分类采取监管措施，推动实现主动评价一批、责令评价一批、依法淘汰一批。文件要求持有人对其上市的中药注射剂开展系统的上市后研究与评价，进一步确证产品的安全性、有效性和质量可控性。评价范围将优先覆盖《国家基本药物目录》和医保目录内的品种。根据最终的评价结果，监管部门将对品种采取相应的鼓励或监管措施：对于获益大于风险的品种，将享受审评审批、标准制定等多方面的鼓励政策；对于风险大于获益或无法完成评价要求的品种，则将面临不予再注册、注销文号等处理措施。

在中医药支付改革方面，2025年10月国家医保局、国家中医药局联合印发《关于开展中医优势病种按病种付费试点工作的通知》，探索实施适合中医药特点的医保支付方式，落实中医药传承创新发展的重要部署。《通知》确定了试点目标及范围。在国家统一指导下，遴选15个左右省份或地级市开展中医优势病种按病种付费试点。用2～3年时间先行先试积累一批中医药医保支付方式改革经验，并逐步向全国推广。《通知》从遴选中医优势病种、合理确定中医优势病种支付标准、加强中医优势病种规范管理、做好各统筹地区试点工作成效分析、完善配套管理措施五方面作出试点要求。2025年11月，为推进中医优势病种按病种付费试点工作，落实遴选中医优势病种工作要求，国家医保局、国家中医药局联合发布了《适宜按病种付费的中医优势病种推荐目录》。该目录包含漏肩风、项痹等57个中医优势病种，并明确了中医疾病名代码、西医诊断名称、西医诊断编码、中医主要治疗方法等内容。该目录供试点地区在开展中医优势病种按病种付费工作中参考使用，各地可结合本地实际在《推荐目录》基础上制定本地中医优势病种目录。

通过针对中医优势病种实行“按病种付费”，将医保支付的焦点从按服务项目叠加收费，转向为整个诊疗过程和临床疗效付费，将对中医药服务的供给模式、价值评估及未来发展格局产生重要影响。

三、集采/医（商）保目录调整

2025年11月7日，第十一批国家组织药品集中带量采购中选结果正式发布，此次集采在“稳临床、保质量、反内卷、防围标”方面进行了制度创新，通过更合理规则平衡药品价格、质量与企业良性竞争的关系。此次集采共纳入55种药品，覆盖抗感染、抗过敏、抗肿瘤、降血糖、降血压、降血脂、消炎镇痛等领域常用药品。全国共4.6万家医药机构参加报量，445家企业的794个产品参与投标，其中272家企业的453个产品获得拟中选资格。集采竞争激烈程度远高于前十批集采，但通过防止极端低价冲击、引入复活机制、引导企业科学报价等措施，保持了较高中选率，中选产品平均价差较此前批次明显缩小。

2025年12月7日，国家医保药品目录及首版商保创新药目录在广州发布。2025年国家医保药品目录新增114种药品，有50种是一类创新药，同时调出29种临床没有供应或可被其他药物更好替代的药品。此次调整后，目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种，肿瘤、慢性病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域的保障水平得到明显提升。此次纳入了一些弥补基本医保保障空白的药品，如三阴乳腺癌、胰腺癌、肺癌、朗格汉斯细胞组织细胞增生症、螯合剂不耐受的地中海贫血症等疾病用药。此次备受关注的首次设立的商保创新药目录则为经专家审查后24个药品参与价格协商后，最终成功纳入18家企业的19种药品（4款化学药，15款生物制品），包含5款CAR-T，6款罕见病治疗药物，2款阿尔茨海默病治疗药物等。针对商保创新药目录药品给予“三除外”支持，即不纳入基本医保自费率指标、不纳入集采中选可替代品种监测、相关商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围。我国医疗保障体系正从单目录向双目录进行转变，增加了创新药的可及性，疏通创新药的“最后一公里”。

四、提高药品供应保障能力

为优化我国药品供应保障体系，进一步提高药品供应保障能力，加快药品上市使用，2025年10月份，国家药品监督管理局药审中心（CDE）发布《儿童用药研发常见/共性问题及一般性答复》，系统性汇总了分散在各类沟通和指导原则中的关于儿童药物研发的核心内容，指导特殊人群药品研发。同月，国家卫生健康委发布《关于第四批鼓励仿制药品建议目录的公示》，我国四批鼓励仿制药品目录共纳入110个药品，覆盖了罕见病、抗肿瘤、地中海贫血等多种重大疾病领域。《第四批目录》收录了21个品种、47个品规，主要纳入专利即将到期国内未申请上市，或临床供应短缺、竞争不充分的仿制药品种。例如，纳入3个品规精神分裂症治疗药品卢美哌隆、治疗罕见病杜氏肌营养不良的地夫可特、4个国内未上市放射性药品。目录还纳入了能解决临床特殊需求的药品。例如，用于治疗失眠的苏沃雷生，可改善入睡困难且减少白天嗜睡；在辅助生殖领域，黄体酮阴道缓释凝胶剂和栓剂有望替代传统注射液，减轻患者疼痛等不良反应；纳入缓解血液透析患者瘙痒的地非法林，弥补国内相关治疗空白。

为加快境外药品上市进程，提供更便捷的准入通道，2025年11月，国家药品监督管理局发布《关于优化境外生产药品补充申请审评审批程序试点工作的通知》，对符合情形的境外生产化学药品补充申请给予提供前置指导和立卷服务、前置注册检验、缩短审评时限等利好措施，进一步优化境外生产药品补充申请审评审批程序。本次试点范围涵盖北京、天津、河北、辽宁、上海、江苏、浙江、安徽、江西、山东、广东、重庆、四川、陕西等14个省（市）。《通知》明确，经过前置服务的境外生产化学药品补充申请，符合申报要求且无需启动境外注册核查的，审评时限由200个工作日缩短为60个工作日。此外，同月为支持和鼓励更多中国药品进入国际市场，国家药品监督管理局制定了《药品生产企业出口药品检查和出口证明管理规定》，涉及为药品出口提供便利的多项举措，如拓宽出口证明出证范围，即对于药品生产企业按照药品GMP生产的出口药品，无论是否在中国批准上市，均可以申请出具出口证明；如统筹出口证明的有效期，《药品出口销售证明》有效期由2年调整为3年；如限定证明出具时限，明确要求各省级药监部门设定的工作细则中，出口证明的办理时限最长不超过20个工作日。

五、推动医药数据共享应用

2025年11月，国家卫生健康委联合国家发展改革委、工业和信息化部、国家中医药局等部门研究制订了《关于促进和规范“人工智能+医疗卫生”应用发展的实施意见》，提出到2027年建立一批卫生健康行业高质量数据集和可信数据空间，形成一批临床专病专科垂直大模型和智能体应用，基层诊疗智能辅助、临床专科专病诊疗智能辅助决策和患者就诊智能服务在医疗卫生机构广泛应用，基本建成一批医疗卫生领域国家人工智能应用中试基地，进一步发挥医疗领域海量数据与巨大市场应用规模优势。具体至真实世界医疗数据集的开发和应用方面，国家医保局确定了在北京市、海南省等11个省市开展真实世界医保综合价值评价试点工作，致力于通过收集和分析药物在真实医疗环境下的使用数据，利用真实世界数据（而非仅依赖临床试验）对药品、耗材和医疗服务的“综合价值”进行全面评估，并将评估结果应用于医保目录、价格、支付方式等关键医保决策，计划2027年形成一套可在全国推广的评价体系。为进一步推动此项工作，2025年10月国家医疗保障局发布了《关于推荐真实世界医保综合价值评价国家可信评价点的通知》，要求各地推荐并遴选一批医院作为真实世界医保综合价值评价国家可信评价点，探索建立贯穿“标准规范-数据平台-评价方法-场景应用”的全链条医保综合价值评价运行机制。

六、基层医疗水平提升

实施医疗卫生强基工程是“十五五”重点工作，也是健康中国建设和推进乡村全面振兴的重要内容。为落实医疗卫生强基工程实施方案要求，强化基层医疗卫生服务，持续提升医疗服务质量和水平，2025年10月，国家卫生健康委等6部门联合发布《关于加强基层慢性病健康管理服务的指导意见》，明确核心通过发挥好四类机构的作用，整合基层慢性病防、筛、诊、治、管、康全流程健康管理服务功能，提升基层慢性病健康服务质量和效果。一是发挥乡镇卫生院和社区卫生服务中心基层慢性病健康管理服务枢纽作用，开展慢性病预防、诊疗和健康管理服务，以及对接转诊服务等。二是发挥村卫生室（社区卫生服务站）慢性病健康管理服务基础性作用，开展健康教育，对慢性病患者进行评估、随访、分类干预指导、健康咨询等，必要时指导转诊。三是发挥紧密型医联体牵头医院或上级医院支持作用，加强慢性病危象及严重并发症患者管理，指导和支持基层开展工作。四是发挥疾病预防控制中心等专业公共卫生机构技术指导作用。文件还强调要优化紧密型医联体用药目录内慢性病用药种类，支持做好基层医疗卫生机构高血压、2型糖尿病和慢阻肺病等慢性病药品配备工作，保障慢性病患者获得长期处方服务和缺药登记配送服务。

11月，为深化落实《医疗卫生强基工程实施方案》中明确的持续开展“优质服务基层行”活动，加强乡镇卫生院、社区卫生服务中心特色科室建设相关要求，国家卫生健康委等6部门联合印发《关于加强基层医疗卫生机构特色科室建设的指导意见》，提出了加强科室设置、配齐科室人员、规范科室管理、提升服务能力、强化医疗质量管理等六方面重点任务和措施。其中，在加强科室设置方面，要求立足常见病、多发病和诊断明确的慢性病等，围绕“一老一小一慢”等重点人群健康需求，优先发展儿科、妇科、康复医学科、精神（心理）科、五官（口腔）科等重点科室，鼓励提升高血压、糖尿病、慢阻肺、疼痛、安宁疗护、血液透析、体重管理等专病专科服务能力和老年人群多病共防共治能力。在配齐科室人员方面，特色科室医护技团队年龄、职称、学历等结构合理，鼓励二级以上医院退休中级及以上职称医务人员到基层医疗卫生机构提供服务。在规范科室管理方面，明确合理布局特色科室，配备相应的设备设施，建立健全特色科室管理规章制度，强化医德医风建设和医学人文素养培育，落实基层传染病防控责任。在提升服务能力方面，指出特色科室应重点结合基层基本病种开展服务，能有一定的诊疗量或入院服务比例，服务从疾病治疗向健康管理延伸拓展。在强化医疗质量管理方面，要求建立健全质量安全管理制度和规范，将基层医疗质量管理纳入当地医疗质量管理与控制体系。