近五年FDA新药获批趋势

Pharma ONE药物研发大数据平台显示，2025年FDA批准的新药数量处于近几年中位水平。这一稳定性反映出FDA在新药审评方面已形成成熟高效的体系，既能保障创新药尽快上市，又未因追求数量而降低标准。从疾病领域来看，肿瘤、免疫、罕见病等仍是新药获批的“主战场”，且越来越多产品体现出“精准化、靶向化、个体化”的特点。

近五年FDA批准的新药数

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

在时间分布上，批准数量呈现明显的“前低后高”特征。上半年批准节奏较为平缓，月均批准数量维持在2至3款；进入下半年后，审评速度明显提升，7月至12月期间累计批准新药达29款，占全年总数的近三分之二（约64%）。

2025年1-12月FDA批准的新药数量

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

小分子仍占主导，生物制剂多元化崛起

虽然2025年FDA批准的45款新药虽略低于2024年的50款和2023年的55款，但具有突破性机制的“首创”（first-in-class）药物占比超过半数，彰显了行业向源头创新的深化转型。在药物类型分布上，呈现出“传统稳固、新兴迸发”的多元格局：小分子药物仍以27款、占比60%的优势占据主导，这印证了其在口服给药便捷性、生产工艺成熟度和生产成本可控性等方面依然具备不可替代的综合优势。

与此同时，生物制剂领域展现出鲜明的多元化与精准化演进趋势。单克隆抗体继续保持重要地位，全年获批8款，在肿瘤与自身免疫性疾病等领域持续发挥关键作用；ADC（抗体药物偶联物）与SiRNA（小干扰RNA）各获批2款，分别代表了“精准递送”与“基因沉默”两大前沿技术平台的实质化落地；此外，ASO（反义寡核苷酸）、双特异性抗体、多肽及治疗性蛋白等也均有获批，这种“多技术路线并行发展”的态势，不仅为不同疾病领域提供了更精准的治疗工具，也预示着未来新药研发将进入一个技术驱动、百花齐放的新阶段。

2025年FDA批准的新药类型

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

“首个”频现，从机制创新到治疗革命

2025年获批新药中，一系列“首个”疗法尤为耀眼，它们不仅填补了关键的治疗空白，更代表了药物作用机制的范式转移，为特定患者群体带来了革命性的治疗选择。

芬妥司兰：首个用于血友病的RNAi疗法，通过降解抗凝血酶mRNA，预防A型或B型血友病的出血事件，为广大患者提供了从“频繁输注”迈向“每年数针”的全新可能。

尼卡利单抗：首个且唯一同时覆盖抗AChR与抗MuSK抗体阳性重症肌无力（gMG）的疗法。它通过加速所有致病性IgG抗体的清除，为更广泛的gMG患者提供了高效的靶向治疗选择。

阿考曲孟：首个TRPM8受体激动剂类干眼病药物，它通过激活眼表冷觉感受器来促进泪液分泌，为传统抗炎治疗不佳的患者开辟了一条全新的作用路径。

醋克立定：首个基于乙酰克利定（Aceclidine）的老花眼滴眼液。它通过收缩睫状肌产生“针孔效应”来改善近视力，且对远视力的干扰可能更小，为药物矫正老视提供了新选项。

布索卡替：首个针对非囊性纤维化支气管扩张（NCFBE）急性加重的机制性疗法，它通过抑制破坏气道的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶，直击疾病核心病理环节，填补了该领域长期的治疗空白。

利扎布替尼：首个获批治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）的BTK抑制剂。它通过双通道抑制自身抗体产生和血小板清除，为难治性ITP患者提供了重要的口服靶向治疗方案。

瑞米布替尼：首个用于对抗组胺药无效的慢性自发性荨麻疹（CSU）的BTK抑制剂。它通过阻断肥大细胞等关键免疫细胞的激活信号，为顽固性CSU患者带来了突破性的控制手段。

那米司特：首个用于特发性肺纤维化（IPF）的PDE4B抑制剂，它通过提升细胞内cAMP水平来抑制纤维化进程，为延缓IPF疾病进展提供了区别于现有药物的全新作用机制。

普乐司兰：首个靶向载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）的小干扰RNA药物，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。

值得一提的是，今年有 2 款国产新药获 FDA 批准上市，分别是舒沃替尼和派安普利单抗。

舒沃替尼是迪哲医药开发的一款口服、不可逆且针对多种 EGFR 突变亚型的高选择性EGFR 酪氨酸激酶抑制剂，其通过优先审评程序获得批准上市，成为目前全球首个且唯一在美获批的EGFR exon20ins NSCLC国产创新药。

派安普利单抗是正大天晴与康方生物合作开发的目前唯一采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型差异化PD-1单抗，能够更有效地增强免疫治疗疗效，且减少不良反应。此前，FDA曾授予派安普利单抗治疗鼻咽癌的1项突破性疗法认定（BTD）、1项孤儿药资格认定（ODD）和1项快速通道资格（FTD）。